عقار يؤخر مرض السكري يظهر نتائج واعدة في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية

أظهرت المرحلة الثالثة من التجارب السريرية أن عقارًا يسمى تيبليزوماب يمكن أن يبطئ تطور مرض السكري من النوع الأول لدى الأطفال والمراهقين الذين تم تشخيصهم مؤخرًا. يمكن أن يساعد نجاح التجربة في توسيع الخيارات المتاحة للمرضى وتخفيف بعض أعباء المرض.

غالبًا ما يطل مرض السكري من النوع الأول برأسه في سن مبكرة، حيث يهاجم الجهاز المناعي للمريض خلايا بيتا في البنكرياس، مما يفقدها القدرة على إنتاج الأنسولين. تبدأ الأعراض في المرحلة الثالثة من المرض، ولكن يمكن تشخيصها مبكرًا من خلال اكتشاف الأجسام المضادة ذات الصلة ومستويات السكر غير الطبيعية في الدم. ولسوء الحظ، لا يمكن فعل الكثير بهذا الوقت الإضافي إلى جانب الاستعداد لنمط الحياة.

وقال كيفان هيرولد، المؤلف الرئيسي للدراسة: “لم يكن هناك أي شيء متاح لوقف تطور مرض السكري من النوع الأول بعد التشخيص”. “نحن نعلم أن الأطفال الذين يعانون من مرض السكري الجديد يفقدون القدرة على إنتاج الأنسولين على مدى سنوات. ويبدو أن تيبليزوماب يبطئ ذلك.

بعد موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية العام الماضي، عُرفت تجربة المرحلة الثالثة باسم دراسة PROTECT، وقد تم تصميمها للتحقق مما إذا كان teplizumab يمكنه الحفاظ على وظيفة خلايا بيتا لفترة أطول، مما يسمح للمرضى بمواصلة صنع الأنسولين وفي الواقع إبطاء التقدم إلى المرحلة. 3 مرض السكري من النوع 1. شملت التجربة 328 مريضًا تلقوا تشخيص مرض السكري خلال الأسابيع الستة السابقة، وتم علاج 217 منهم بالدواء و111 منهم بدواء وهمي.

تم إعطاء المرضى جرعة يومية عن طريق الوريد من تيبليزوماب أو دواء وهمي لمدة 12 يومًا، ثم دورة ثانية مدتها 12 يومًا بعد ستة أشهر. وبعد 18 شهرًا، تم تقييم وظيفة خلايا بيتا لدى المرضى. ومن المؤكد أن 94.9% من الذين عولجوا بالدواء حافظوا على مستويات ذات دلالة سريرية لمؤشر حيوي معين لوظيفة خلايا بيتا، مقارنة بـ 79.2% من أولئك في مجموعة الدواء الوهمي.

وتشير نتائج التجربة أيضًا إلى أن المرضى الذين يتلقون عقار تيبليزوماب أظهروا فوائد أخرى. لقد تمكنوا من تقليل استخدامهم للأنسولين، وكان لديهم خطر أقل للإصابة بحالات نقص السكر في الدم الشديدة، وأمضوا وقتًا أطول في نطاق الجلوكوز المستهدف، وكانوا أكثر عرضة للوصول إلى العتبة السريرية للمغفرة، وسجلوا درجات أعلى في استبيان جودة الحياة.

وبينما تظهر الدراسة أن عقار تيبليزوماب يمكن أن يعمل على إبطاء تطور مرض السكري، يقول الفريق إن الدواء يمكن أن يعمل بشكل أفضل مع علاجات أخرى. يتضمن العلاج التجريبي زرع خلايا بيتا جديدة لتحل محل تلك التي تضررت بسبب الجهاز المناعي، ولكن هذه الخلايا نفسها معرضة أيضًا لخطر التدمير. قد يساعد تيبليزوماب في منع ذلك. أو يمكن دمجه مع أدوية أخرى تعمل بطريقة مماثلة.

قال هيرولد: “يمكنني أن أتصور بدء علاج المرضى بدواء تيبليزوماب عند تشخيصهم لأول مرة، ومن ثم ربما إعطائهم بشكل متقطع مثبطًا آخر للمناعة يحافظ على التأثير”. “هذا مجال آخر نحن مهتمون جدًا بمتابعته.”

وقد نشر البحث في نيو انغلاند جورنال اوف ميديسين.

المصدر: جامعة ييل